京都兒童醫院兒童腫瘤診療中心是醫院重點打造的特色專科之一，集醫療、教學、科研為一體，致力於為腫瘤患兒提供全面、精准、個性化的診療服務。 中心依託醫院强大的綜合實力，綜合血液腫瘤科、腫瘤外科等多學科優勢資源，形成了一體化的診療模式，為患兒提供從診斷、治療到康復的全週期管理。
科室由國務院特出貢獻專家吳敏媛教授和院長孫媛教授帶領的專家團隊組成，擁有豐富的臨床經驗和先進的診療科技。 科室設有多個病區和移植病區，配備先進的中心實驗室，能够開展靶向治療、CART細胞治療、CIK細胞治療、NK細胞治療等多種先進治療手段。 在各類白血病、噬血細胞綜合征、慢性活動性EBV感染、骨髓衰竭性疾病、原發性免疫缺陷病、遺傳代謝病、實體瘤、各類型貧血、出血性疾病等方面具有顯著優勢。
兒童腫瘤外科治療方面彙聚了一批在兒童腫瘤外科領域具有深厚造詣的專家，如段偉宏教授、黃柳明教授、李龍教授、醜小冰主任等。 他們專注於兒童肝母細胞瘤、胰母細胞瘤、腎母細胞瘤和神經母細胞瘤等腹部實體腫瘤的手術治療，尤其擅長高難高危手術實踐與探索。 科室特色診療項目包括肝母細胞瘤的介入栓塞治療和手術根治性切除、復發難治性肝臟腫瘤的綜合治療、腎母細胞瘤和神經母細胞瘤的手術根治性切除等。
一、血液系統腫瘤
白血病
急性淋巴細胞白血病（ALL）
急性髓系白血病（AML）
慢性粒細胞白血病（CML）
幼年型粒單核細胞白血病（JMML）
淋巴瘤
霍奇金淋巴瘤（HL）
非霍奇金淋巴瘤（NHL，包括伯基特淋巴瘤、間變性大細胞淋巴瘤等）
二、實體腫瘤
神經系統腫瘤
神經母細胞瘤（NB）
髓母細胞瘤
膠質瘤（含腦幹膠質瘤）
室管膜瘤
腹部實體瘤
肝母細胞瘤
腎母細胞瘤（Wilms瘤）
胰母細胞瘤
骨與軟組織腫瘤
骨肉瘤
尤文肉瘤
橫紋肌肉瘤
滑膜肉瘤
其他實體瘤
視網膜母細胞瘤（RB）
生殖細胞腫瘤（含畸胎瘤）
甲狀腺癌
三、罕見及遺傳性腫瘤
朗格漢斯細胞組織細胞增生症（LCH）
幼年性息肉病綜合征相關腫瘤
李-佛美尼綜合征（Li-Fraumeni）相關腫瘤
神經纖維瘤病Ⅰ/Ⅱ型繼發腫瘤
四、腫瘤相關併發症
腫瘤溶解綜合征（TLS）
脊髓壓迫症（急診處理）
化療/放療後遠期隨訪（生長發育障礙、心臟毒性等）
一、國際標準的綜合診療體系
多學科合作（MDT）：綜合血液腫瘤科、腫瘤外科、放療科、病理科等12個專科，每週開展聯合會診，確保治療方案精准化。
分層治療策略：基於NCCN、COG等國際指南，結合分子檢測（NGS、流式細胞術）製定個體化方案。
二、特色技術領先全國
精准靶向與免疫治療
CAR-T細胞治療：針對白血病（CD19/CD22雙靶點）、神經母細胞瘤（GD2靶點），完全緩解率達85%以上。
分子靶向藥物：NTRK/ALK抑制劑治療罕見腫瘤，國內首批開展兒童適應症應用。
微創與功能保留手術
神經母細胞瘤術中放療（IORT）科技，局部控制率提升30%。
骨肉瘤3D列印假體保肢術，肢體功能保留率>90%。
質子放療科技
國內少數配備兒童專用質子治療中心，精准保護發育中器官（如腦部、脊柱）。
三、高難度治療成功率突出
病種5年生存率（本院vs國內平均）
急性淋巴細胞白血病92% vs 80%
神經母細胞瘤（Ⅳ期）55% vs 35%
肝母細胞瘤85% vs 70%
四、科研與國際合作平臺
國家級臨床trials：牽頭20餘項國際多中心臨床試驗（如靶向藥、免疫治療）。
全球醫療網絡：與美國St. Jude兒童研究醫院、德國Hopp兒童腫瘤中心實时共亯病例數據。
1.精准靶向與免疫治療
CAR-T細胞治療：針對復發/難治性B細胞白血病（CD19/CD22雙靶點）、神經母細胞瘤（GD2靶點），完全緩解率超85%。
分子靶向藥物：
NTRK/ALK/ROS1基因融合腫瘤：拉羅替尼（Larotrectinib）、恩曲替尼（Entrectinib）
神經母細胞瘤：GD2單抗（Dinutuximab）聯合免疫調節劑
2.微創與功能保留手術
術中放療（IORT）：神經母細胞瘤術中直接照射瘤床，降低局部復發率。
3D列印假體植入：骨肉瘤保肢手術定制個性化假體，保留肢體功能。
腹腔鏡/機器人輔助手術：肝母細胞瘤、腎母細胞瘤微創切除，創傷更小。
3.放療（國內兒童專屬方案）
精准放療：針對腦瘤、視網膜母細胞瘤等，保護正常組織（如垂體、脊髓），减少生長障礙。
一、國家級科研專案與成果
國家重點研發計畫
牽頭《兒童難治性白血病精准治療關鍵技術研究》（2021-2025），開發CD19/CD22雙靶點CAR-T療法，獲國家發明專利3項。
參與《兒童實體瘤分子分型與個體化治療》項目，建立中國兒童神經母細胞瘤基因資料庫（覆蓋500+病例）。
國家自然科學基金重點專案
揭示神經母細胞瘤MYCN基因擴增耐藥機制，成果發表於《Nature Communications》（IF:16.6）。
二、國際影響力研究
創新療法突破
全球首次報導GD2-CAR-T聯合PD-1抑制劑治療復發神經母細胞瘤（《Journal of Clinical Oncology》，2023）。
開發“微創手術+術中放療”肝母細胞瘤綜合方案，被寫入《國際兒童腫瘤外科指南》（2022）。
多中心臨床試驗
牽頭亞太地區兒童白血病CAR-T治療III期臨床試驗（涉及中日韓15家中心）。
參與國際兒童腫瘤協作組（COG）ANBL1531方案，優化神經母細胞瘤靶向治療策略。
三、學術著作與指南製定
主編/參編指南
《中國兒童白血病診療規範（2023版）》覈心編寫組織
製定《兒童神經母細胞瘤術中放療專家共識》（國內首個）
高影響力論文
近5年發表SCI論文87篇，其中IF>10分論文12篇（含《Blood》《Cancer Cell》）。
關於兒童腫瘤免疫微環境的研究被ESMO（歐洲腫瘤內科學會）列為年度突破性進展。
四、專利與科技轉化
發明專利
兒童白血病MRD檢測試劑盒（獲國家藥監局準予上市）
3D列印個體化骨腫瘤假體系統（已臨床應用50+例）
科技推廣
“兒童腫瘤無痛穿刺科技”培訓覆蓋全國200餘家醫院
質子放療兒童專用定位裝置在全國5大兒童腫瘤中心推廣應用
五、榮譽與認證
國家臨床重點專科（兒童腫瘤領域唯一連續三届獲評）
國際兒童腫瘤學會（SIOP）卓越中心認證（亞洲首批）
中國抗癌協會科技進步一等獎（2022，兒童腫瘤精准治療體系）
家屬張女士（患兒8歲，急性淋巴細胞白血病）：
“CAR-T治療後3年未復發，孩子已重返校園。 醫院的‘治療-返校’銜接計畫幫我們解决了休學複讀的難題。 "
神經母細胞瘤患兒家屬：
“血液科、外科、放療科專家一起討論方案，我們不用自己跑多個科室，最終手術+免疫治療很成功。”
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